曾以一针279万元的天价成为中国最贵药物的波哌达可基注射液（信玖凝），在2023年6月降价140万元之后，正积极争取进入2026年的商保创新药目录（下称“商保目录”）。
刚刚，国家医保局公布了通过商保目录调整初步形式审查的申报药品名单，波哌达可基注射液赫然在列。这款药物此前曾尝试冲刺2025年的商保创新药目录，但未能成功，这次算是第二次申请进入商保目录了。
波哌达可基注射液是一种针对中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）的基因疗法，由中国公司信念医药科技研发并生产，武田中国负责该产品在中国内地、香港和澳门的商业化推广。该药是中国首个获批的血友病B基因治疗药物，于2025年4月获批上市。
血友病属于隐性遗传性疾病，因基因突变导致患者体内缺少凝血因子，关节、肌肉等部位会反复自发性出血，严重时疼痛程度可超过分娩，长期反复出血很可能导致关节残疾。因反复出血造成的关节残疾，血友病患者被称作“玻璃人”。
目前主流的治疗方法是静脉注射直接补充凝血因子，不过这种方法需要患者终身频繁进行静脉注射。波哌达可基注射液的优势在于一次给药。这种药物使用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，将优化的人凝血因子Ⅸ基因传递到患者肝脏细胞内，通过宿主细胞的基因转录系统持续表达人凝血因子Ⅸ，并分泌至血液中，发挥FⅨ的促凝血作用。
不过，该药品上市一年多以来，销售情况并不理想。
价格是一个主要因素。如今血友病的保障重点，已从“有没有药”转变为“能否持续负担创新治疗费用”。
北京疼痛挑战公益基金会、天津市友爱罕见病关爱服务中心等机构近期发布的《血友病创新疗法支付方案及全球策略》指出：基因治疗这种一次性疗法面临的支付挑战在于，疗效不确定性，缺乏长期疗效的充足实证，支付方需承担前期风险；高昂费用使得多数患者难以负担，影响公平可及性；单次费用极高，对医保或保险基金构成较大预算压力；现行医保缺乏分期支付、结果担保等机制；商业保险中患者流动导致责任归属存在争议。
这项研究还显示：中国患者对基因疗法的支付意愿中位数在5万至8万元区间，未成年患者家庭支付意愿更强；80%的患者家庭年收入不足8万元；患者可承受的自付费用区间为16万至40万元。
6月18日，有信念医药高管向媒体透露，今年6月初公司已经进行了降价，目前患者自付价格降至139万元及以内，在部分省份，叠加惠民保报销后，患者自付费用大约在100万元左右。降价之后，已有多位患者向公司咨询用药事宜，数月内或许能开出处方首方。
广东省血友病诊疗管理中心主任、南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授在接受第一财经记者采访时表示，有患者听闻波哌达可基注射液降价后前来医院咨询，但得知即便降价后仍需上百万元，便摇头表示无奈。许多患者早已因病致贫，实在无力承担这样的药费。
“这种药能否真正做到一次性治愈，目前还无法确定，但至少五年内的效果相当理想。”孙竞谈道。
对于信念医药和武田中国来说，若波哌达可基注射液成功进入2026年商保目录，需要向保险公司承诺给予一定的支付折扣。不过，进入商保目录并非意味着可以直接纳入商业健康保险。比如在惠民保项目上，企业需要逐个地区推动产品落地。如何打通这款药物的商业化道路，依旧是摆在面前的难题。
